在医学上，并没有“脑萎缩”这一病种，而是把因各种原因导致的脑室扩大或脑沟加深称作为“脑萎缩”，临床上有很多疾病都会导致这种后果。其中有些是器质性的病变（即由脑部组织结构改变所致）、也有部分是功能性改变（即由于大脑功能失调引起的症状）。 目前，对于小儿脑萎缩的发病原因并不清楚，也没有针对性地预防措施。
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